Metotrexato para líquen escleroso vulvar severo
Sobre o estudo
O líquen escleroso vulvar é uma doença inflamatória crônica da pele que afeta a vulva e a região genital, podendo causar prurido intenso, dor, sensações de queimação e cicatrização progressiva. Em casos graves, a doença pode levar a alterações anatômicas significativas, disfunção sexual e redução na qualidade de vida. O tratamento de primeira linha para o líquen escleroso vulvar consiste em corticosteroides tópicos de alta potência. Embora muitos pacientes experimentem alívio dos sintomas, um número considerável de mulheres continua a ter sintomas persistentes ou danos anatômicos progressivos. Para essas pacientes, as opções terapêuticas são limitadas. MTX é um medicamento imunomodulador que tem sido usado por várias décadas no tratamento de doenças inflamatórias e autoimunes. Observações clínicas anteriores sugerem que o MTX pode ser benéfico para pacientes com líquen escleroso vulvar severo ou resistente ao tratamento; no entanto, estudos clínicos prospectivos nesta população ainda são escassos. Este estudo piloto prospectivo, aberto, de fase II, visa avaliar a eficácia e segurança do MTX injetável subcutâneo, administrado uma vez por semana em uma dose inicial padronizada de 12,5 mg, em mulheres com líquen escleroso vulvar severo que não responderam adequadamente à terapia tópica padrão. As participantes receberão tratamento por 12 meses, com monitoramento clínico e laboratorial regular. O objetivo primário do estudo é avaliar se o tratamento com MTX leva à melhoria dos sintomas e estabilização das alterações cutâneas vulvares, utilizando medidas de desfecho relatadas pelas pacientes e avaliações clínicas padronizadas. Os objetivos secundários incluem a avaliação da tolerabilidade do tratamento, adesão e ocorrência de eventos adversos. Como um estudo piloto, esta pesquisa é projetada para gerar dados preliminares sobre viabilidade, segurança e potencial benefício clínico, que podem orientar futuros estudos controlados maiores e contribuir para o desenvolvimento de estratégias terapêuticas baseadas em evidências para mulheres com líquen escleroso vulvar severo.