Um estudo para investigar a eficácia e segurança da profilaxia com fitusiran em participantes do sexo masculino com idade de 1 a menos de 12 anos com hemofilia A ou B
Sobre o estudo
Este é um estudo paralelo, de fase 3, com dois braços e aberto para avaliar a eficácia e segurança do tratamento com profilaxia com fitusiran administrada a participantes pediátricos do sexo masculino (com idade de 1 a <12 anos) que têm hemofilia A ou B severa, com ou sem anticorpos inibitórios contra FVIII ou FIX. Número de participantes: Aproximadamente 85 participantes serão inscritos no estudo: * Aproximadamente 60 participantes sem exposição prévia ao fitusiran com hemofilia A ou B severa, com ou sem inibidores (braço sem exposição ao fitusiran), e * Aproximadamente 25 participantes com hemofilia A ou B severa com inibidores que estão passando do estudo de confirmação de dose EFC15467* (braço de transição). * O fitusiran foi investigado na população pediátrica no estudo EFC15467, que inscreveu participantes do sexo masculino com idade de 1 a <12 anos com hemofilia A ou B com inibidores para examinar a segurança e tolerabilidade do fitusiran na população pediátrica. Os participantes serão inscritos em 1 de 2 braços: * Sem exposição ao fitusiran: esses participantes não receberam fitusiran anteriormente e passarão por triagem e avaliações de elegibilidade para o estudo. Uma vez inscritos, eles passarão por um período padrão de cuidado (SOC) de 24 semanas antes de iniciar a profilaxia com fitusiran. * Participantes em transição do estudo EFC15467: apenas participantes que ainda estão em tratamento ativo no estudo EFC15467 e consentindo para o estudo EFC17905 serão elegíveis para a transição. Eles não precisarão passar por triagem ou novas avaliações de elegibilidade. Eles serão inscritos diretamente no período de tratamento com fitusiran e continuarão o tratamento na dose atual de fitusiran. A duração do tratamento com fitusiran será de até 160 semanas para o braço sem exposição ao fitusiran e de até 60 semanas para o braço de transição.