Um ensaio de terapia gênica para a doença de Gaucher com FLT201
Doença de Gaucher tipo 1
Aceitando participantes
Status:
Fase avançada de testes
Fase:
Spur Therapeutics
Patrocinador
45
Participantes:
NCT ID
Sobre o estudo
Este estudo é um estudo de fase 3, não randomizado, multicêntrico, de eficácia e segurança em pacientes adultos com doença de Gaucher tipo 1, em tratamento estável com terapia de reposição enzimática (TRE) ou terapia de redução de substrato (TRS) por pelo menos 2 anos. O estudo tem como objetivo confirmar a eficácia e segurança do FLT201 nesta população após a descontinuação da TRE/TRS.
Critérios de elegibilidade
Centros no Brasil
Hospital de Clinicas de Porto Alegre
Porto Alegre, Rio Grande do Sul