Um estudo para avaliar como a terapia combinada de pozelimab + cemdisiran funciona em pacientes adultos com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) cujo tratamento atual não está funcionando de forma eficiente
Sobre o estudo
Este estudo está pesquisando uma combinação de tratamento com dois medicamentos experimentais chamados pozelimab e cemdisiran, referidos como "medicamentos do estudo". Os pesquisadores estão buscando uma melhor maneira de tratar a hemoglobinúria paroxística noturna (HPN). O objetivo do estudo é ver quão bem a combinação de pozelimab e cemdisiran funciona para reduzir a hemólise em participantes cuja HPN não foi bem controlada mesmo após o uso de outros inibidores do componente do complemento 5 (C5), eculizumabe/eculizumabe biossimilar, ravulizumabe ou crovalimabe. O estudo está analisando várias outras questões de pesquisa, incluindo: * Quais efeitos colaterais podem ocorrer ao tomar os medicamentos do estudo? * Quanto dos medicamentos do estudo estão no sangue em diferentes momentos? * Se o corpo produz anticorpos contra o medicamento do estudo (o que pode fazer com que os medicamentos do estudo não funcionem tão bem ou pode levar a efeitos colaterais)