Um estudo para investigar a eficácia, segurança e farmacocinética do rilzabrutinibe oral comparado com placebo em participantes com 18 anos ou mais com anemia hemolítica autoimune quente
Sobre o estudo
Este é um estudo de grupos paralelos, de fase 3, duplo-cego, com 2 braços para investigar a eficácia, segurança, PK e PD do rilzabrutinibe oral na obtenção de resposta durável de Hb (DHR) comparado com placebo em aproximadamente 90 participantes do sexo masculino e feminino com 18 anos ou mais com diagnóstico confirmado de wAIHA primária. Após um período de triagem de 4 semanas, os participantes elegíveis serão randomizados em uma proporção de 2:1 para receber rilzabrutinibe ou placebo no período de análise primária (PAP) por uma duração de até 24 semanas. Todos os participantes que completarem o PAP continuarão então no período aberto (OLP) para receber rilzabrutinibe por uma duração de 28 semanas. Após a conclusão do OLP, apenas os participantes que demonstrarem aumento de Hb durante as últimas 8 semanas do OLP, conforme critérios especificados no protocolo, serão elegíveis para continuar na extensão a longo prazo (LTE) do estudo. A duração do período de LTE será desde o primeiro participante incluído (FPI)-LTE até o último participante completar 52 semanas em LTE. O período de acompanhamento de segurança deste estudo após a conclusão ou descontinuação do tratamento será de 2 semanas.