Estudo de segurança, tolerabilidade e eficácia do GB221 em lactentes com atrofia muscular espinhal tipo 1
Atrofia Muscular Espinhal Tipo I
Aceitando participantes
Status:
Fase inicial de testes, Fase intermediária de testes
Fase:
Gemma Biotherapeutics
Patrocinador
22
Participantes:
NCT ID
Sobre o estudo
GB221 é uma terapia gênica que entrega um gene SMN1 funcional aos neurônios motores de pessoas com atrofia muscular espinhal (AME) Tipo 1. Este estudo avaliará a segurança, tolerabilidade e eficácia do GB221 em dois grupos: 1. participantes com idade de 2 semanas a menos de 12 meses apresentando sintomas de AME Tipo 1 que nunca receberam tratamento OU estão recebendo o medicamento risdiplam 2. participantes com idade de 2 semanas a menos de 5 meses que estão em risco de desenvolver AME Tipo 1 (pré-sintomáticos) e nunca receberam tratamento OU estão recebendo o medicamento risdiplam.
Critérios de elegibilidade
Centros no Brasil
Hospital de Clínicas de Porto Alegre
Porto Alegre, Rio Grande do Sul