Um estudo para avaliar a segurança e eficácia do nizubaglustat oral (AZ-3102) nas formas tardias-infantis e juvenis da doença de Niemann-Pick tipo C, gangliosidose GM1 ou gangliosidose GM2
Doença de Niemann-Pick tipo CGangliosidose GM1Gangliosidose GM2
Aceitando participantes
Status:
Fase avançada de testes
Fase:
Azafaros B.V.
Patrocinador
147
Participantes:
NCT ID
Sobre o estudo
Um estudo de 18 meses, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, multicêntrico, de fase 3 para avaliar a segurança e eficácia do nizubaglustat oral (AZ-3102) nas formas tardias-infantis e juvenis da doença de Niemann-Pick tipo C e nas formas tardias-infantis e de início juvenil da gangliosidose GM1 ou gangliosidose GM2
Critérios de elegibilidade
Centros no Brasil
Instituto Fernandes Figueira
Rio de Janeiro, Rio de Janeiro
Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
Porto Alegre, Rio Grande do Sul
Hospital Pequeno Príncipe
Curitiba, Paraná