A eficácia e segurança do Rilzabrutinib em participantes de 10 a 65 anos com doença falciforme
Sobre o estudo
Este é um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupos paralelos, flexível-adaptativo, sequencial de grupos (Parte A), seguido por um período de extensão em rótulo aberto (Parte B) para investigar a eficácia e segurança do rilzabrutinib em participantes com doença falciforme (DF). Detalhes do estudo incluem: * Duração do estudo: um período duplo-cego de 52 semanas (Parte A), seguido por um período de extensão em rótulo aberto (Parte B). O período duplo-cego tem duas partes, 50% (apenas adultos) até a análise interina (uma parte de prova de conceito análoga a um estudo de fase 2b), e 50% (adultos e crianças) após a análise interina. Apenas os participantes que completarem o período de tratamento duplo-cego (Parte A) são elegíveis para continuar no período de extensão. A duração do período de extensão (Parte B) será desde o primeiro-participante-in (FPI)-extensão (Parte B) até o último participante que entrar na extensão ter completado 52 semanas. * Duração do tratamento: período duplo-cego de 52 semanas (Parte A); período de extensão (Parte B) desde o FPI até o último participante que entrar na extensão ter completado 52 semanas. * Frequência das visitas: Visitas semanais baseadas no Cronograma de Avaliações.