V-Immune: Uma nova terapia com imunoglobulina para imunodeficiência
Sobre o estudo
Este é um ensaio clínico de fase III, não randomizado (Estudo VIP) projetado para avaliar a segurança e eficácia do V-IMMUNE®, uma preparação de imunoglobulina humana normal a 5%, em aproximadamente 50 pacientes com imunodeficiência primária (PID). Os participantes, todos com idade ≥2 anos e já recebendo terapia com IVIG, serão transferidos para o V-IMMUNE® em uma dose de 600 mg/kg a cada três semanas via infusão intravenosa. O estudo usará dados históricos como controle e se estenderá por 12 meses, com visitas agendadas a cada infusão (estimadas 17 infusões por participante). Objetivos e Resultados Endpoint Primário de Eficácia: Taxa de infecções bacterianas graves ao longo de 12 meses. Endpoint Primário de Segurança: Proporção de infusões com um ou mais eventos adversos (AEs) temporalmente associados. Endpoints Secundários: Resultados adicionais de segurança (por exemplo, número médio de AEs dentro de 72 horas por infusão), medidas de eficácia (infecções bacterianas não graves, tempo para resolução, uso de antibióticos, hospitalizações) e qualidade de vida (SF-36) aos 6 e 12 meses. Um subestudo farmacocinético (PK) será conduzido em 20 participantes com idade ≥16 anos para avaliar níveis totais de IgG, meia-vida, AUC, Cmax e outros parâmetros PK. Desenho do Estudo e Intervenção O V-IMMUNE® é administrado a uma taxa inicial de infusão de 0,01 mL/kg/min por 30 minutos, aumentando gradualmente até 0,06 mL/kg/min se bem tolerado. Pré-medicação, incluindo salina IV rápida, difenidramina e hidrocortisona, será administrada nos primeiros três meses para reduzir o risco de AEs relacionados à infusão. Pacientes com risco elevado de tromboembolismo receberão a menor taxa de infusão possível. Tamanho da Amostra e Análise Um total de cinquenta pacientes será inscrito para garantir poder adequado para demonstrar uma taxa de infecção grave abaixo de um evento por pessoa-ano (com um nível de significância unilateral de 1%). Os endpoints de segurança serão atendidos se o limite superior do intervalo de confiança de 95% para a proporção de AEs relacionados à infusão temporalmente associados permanecer abaixo de 40%, assumindo uma taxa verdadeira abaixo de 20%. Uma análise interina está planejada para seis meses ou ao atingir 50% de inscrição. 20 pacientes no total, incluindo adultos e <16 anos, 6 crianças de 2 a 12 anos e 6 crianças de 12 a 16 anos.