Um estudo para aprender mais sobre os efeitos e a segurança a longo prazo do omaveloxolone (BIIB141) em crianças e adolescentes com ataxia de Friedreich
Sobre o estudo
Neste estudo, os pesquisadores aprenderão mais sobre o omaveloxolone, também conhecido como BIIB141 ou SKYCLARYS®. O omaveloxolone já está aprovado para pessoas com ataxia de Friedreich (FA) que têm 16 anos ou mais. No entanto, ainda não está disponível para adolescentes mais jovens e crianças. O principal objetivo deste estudo é aprender como o omaveloxolone afeta os sintomas da FA e sua segurança em participantes mais jovens com idades entre 2 e 15 anos. As principais perguntas que os pesquisadores querem responder neste estudo são: * Como o omaveloxolone afeta os sintomas de FA dos participantes? * Quantos participantes têm eventos adversos durante o estudo? * Há alguma mudança na saúde geral ou na saúde cardíaca dos participantes? Eventos adversos são problemas de saúde que podem ou não ser causados pelo medicamento do estudo. Os pesquisadores usarão a Escala de Avaliação da Ataxia de Friedreich Modificada (mFARS) para testar a função nervosa. A mFARS testa a capacidade de movimento, equilíbrio, coordenação, fala e funções dos braços e pernas. Eles também usarão uma série de questionários para aprender mais sobre a qualidade de vida dos participantes, força muscular e capacidade de realizar tarefas diárias. Os pesquisadores também notarão quaisquer mudanças à medida que os participantes passam pela puberdade. Finalmente, os pesquisadores aprenderão mais sobre como o corpo processa o omaveloxolone em crianças e adolescentes. Este estudo será realizado em 2 partes da seguinte forma: * Os participantes serão triados por até 4 semanas para verificar se podem participar do estudo. * Na Parte 1, os participantes serão aleatoriamente designados para tomar omaveloxolone ou um placebo por via oral uma vez ao dia por cerca de 1 ano. Um placebo se parece com o medicamento do estudo, mas não contém medicamento real. * A Parte 1 será duplo-cega. Isso significa que os participantes, o médico do estudo e a equipe do local não saberão se os participantes estão recebendo omaveloxolone ou um placebo. * Incluindo a triagem, os participantes terão até 9 visitas clínicas e 1 ligação durante a Parte 1. Se um participante não ingressar na Parte 2, terá outra ligação de acompanhamento de segurança um mês após a última dose de omaveloxolone. * Os participantes que completarem a Parte 1 passarão para a Parte 2, onde todos receberão omaveloxolone por cerca de 2 anos. * Durante a Parte 2, os participantes terão até 8 visitas clínicas e 1 ligação. Os participantes também terão uma ligação de acompanhamento cerca de um mês após pararem de tomar omaveloxolone. * No total, os participantes terão até 17 visitas clínicas e 3 ligações. Cada participante estará no estudo por até 3 anos.