Estudo para avaliar Sepofarsen em indivíduos com amaurose congênita de Leber (LCA) tipo 10 (HYPERION)
Amaurose Congênita de Leber 10CegueiraAmaurose Congênita de LeberDistúrbios de SensaçãoDistúrbio da VisãoManifestações NeurológicasDoenças Oculares HereditáriasDoenças OcularesDistúrbios Oculares CongênitosDoença Retiniana
Aceitando participantes
Status:
Fase avançada de testes
Fase:
Laboratoires Thea
Patrocinador
32
Participantes:
NCT ID
Sobre o estudo
O objetivo deste estudo duplo-mascarado, randomizado, controlado por placebo e com olhos pareados é avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade de Sepofarsen em indivíduos com Amaurose Congênita de Leber (LCA) devido à mutação c.2991+1655A\>G (p.Cys998X) no CEP290.
Critérios de elegibilidade
Centros no Brasil
INRET Clínica/ Santa Casa de Misericórdia de Belo Horizonte
Belo Horizonte, Minas Gerais
Federal University of São Paulo - Hospital São Paulo (UNIFESP-HSP)
São Paulo, São Paulo