Um estudo de fase 3 do NTLA-2001 em ATTRv-PN
Doença NeuromuscularDoenças Neuromusculares (DNM)Doença NeurodegenerativaDoença Neurodegenerativa, HereditáriaDoenças NeurodegenerativasDoenças NeuromuscularesDistúrbios NervososDoença do Sistema NervosoDoenças do Sistema NervosoDoença Genética, CongênitaAmiloidose, FamiliarAmiloidose, HereditáriaAmiloidosePolineuropatiasNeuropatias AmiloidesNeuropatias Amiloides, FamiliaresDoença do Sistema Nervoso PeriféricoDoenças do Sistema Nervoso PeriféricoMetabolismo, Erros CongênitosDoenças Metabólicas
Aceitando participantes
Status:
Fase avançada de testes
Fase:
Intellia Therapeutics
Patrocinador
60
Participantes:
NCT ID
Sobre o estudo
Este estudo será conduzido para avaliar a eficácia e segurança de uma única dose de nexiguran ziclumeran (NTLA-2001) em comparação ao placebo em participantes com ATTRv-PN.
Critérios de elegibilidade
Centros no Brasil
HCFMRP - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto
Ribeirão Preto, São Paulo
Instituto de Educacao, Pesquisa e Gestao em Saude
Rio de Janeiro, Rio de Janeiro
PSEG Centro de Pesquisa Clinica S.A.
São Paulo, São Paulo
Hospital das Clinicas da Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP)
Campinas, São Paulo