Um estudo para investigar a segurança e eficácia de uma terapia de inserção gênica do fator de coagulação IX (REGV131-LNP1265) em participantes pediátricos, adolescentes e adultos com hemofilia B
Sobre o estudo
Os participantes deste estudo têm uma mutação genética, especificamente no gene do fator 9 de coagulação (coagulação do sangue) que causa hemofilia B severa ou moderadamente severa. Este estudo está pesquisando uma terapia experimental de inserção gênica (a adição de um gene ao seu DNA) chamada REGV131-LNP1265, também chamada de "medicamento do estudo". A terapia de inserção gênica visa ensinar o corpo a produzir fator de coagulação a longo prazo, sem a necessidade de terapia de reposição de fator. O principal objetivo deste estudo é encontrar uma dose segura e bem tolerada do medicamento do estudo, verificando os efeitos colaterais que podem ocorrer ao tomá-lo, tanto a curto prazo quanto ao longo do tempo. O estudo está analisando várias outras questões de pesquisa, incluindo: * Quanto do medicamento do estudo está no sangue em diferentes momentos * Se o corpo produz anticorpos contra partes do medicamento do estudo, o que poderia tornar o medicamento menos eficaz ou poderia levar a efeitos colaterais. Anticorpos são proteínas produzidas pelo sistema imunológico do corpo em resposta a uma substância estrangeira * Se o corpo produz anticorpos contra a terapia de reposição de fator de coagulação * Com que frequência a terapia de reposição de fator é necessária, tanto regularmente para prevenção de sangramentos, quanto conforme necessário para tratar eventos hemorrágicos (e se isso muda após a administração do medicamento do estudo) * Se há diferença em 2 métodos diferentes para medir a atividade do fator 9 no sangue