Um estudo em pacientes adultos com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) para avaliar quão seguro é o tratamento a longo prazo com a terapia combinada de pozelimab + cemdisiran e quão bem ela funciona
Sobre o estudo
Este estudo está pesquisando uma combinação de tratamento experimental com dois medicamentos experimentais chamados pozelimab e cemdisiran. O estudo é focado em pessoas com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN). O objetivo deste estudo é ver quão seguro e eficaz é a combinação de pozelimab + cemdisiran para pessoas com HPN a longo prazo. A combinação de pozelimab + cemdisiran pode ser referida como "medicamentos do estudo" nesta seção. Este estudo está analisando várias outras questões de pesquisa, incluindo: * Quão eficaz é a combinação de pozelimab + cemdisiran? * Quais efeitos colaterais podem ocorrer ao tomar os medicamentos do estudo? * Quanto de cada medicamento do estudo está no sangue em diferentes momentos? * Se o corpo produz anticorpos contra os medicamentos do estudo (o que poderia tornar os medicamentos menos eficazes ou levar a efeitos colaterais)