Estudo para verificar a segurança do Fazirsiran e saber se Fazirsiran pode ajudar pessoas com doenças hepáticas e cicatrizes (fibrose) devido a uma versão anormal da proteína alfa-1 antitripsina
Sobre o estudo
O principal objetivo deste estudo é saber se o fazirsiran reduz as cicatrizes hepáticas (fibrose) em comparação com o placebo. Outros objetivos são saber se o fazirsiran retarda o agravamento da doença no fígado, obter informações sobre como o fazirsiran afeta o corpo (chamado farmacodinâmica), saber se o fazirsiran reduz outras lesões hepáticas (inflamação) e a proteína Z-AAT anormal no fígado, para obter informações sobre como o corpo processa o fazirsiran (chamado farmacocinética), para testar quão bem o fazirsiran funciona em comparação com um placebo na melhoria das medidas de cicatrizes hepáticas, incluindo imagens e biomarcadores hepáticos (substâncias no sangue que o corpo normalmente produz e ajudam a mostrar se a função hepática está a melhorar, permanece igual ou piora), bem como para verificar a existência de efeitos secundários em participantes tratados com fazirsiran em comparação com aqueles que receberam placebo. Os participantes receberão fazirsiran ou placebo. Biópsias hepáticas, uma forma de coletar uma pequena amostra de tecido do fígado, serão realizadas duas vezes durante este estudo.