Um ensaio clínico do medicamento em estudo (marstacimabe) em pacientes pediátricos com hemofilia A ou hemofilia B
Sobre o estudo
O objetivo deste ensaio clínico é aprender sobre a segurança e os efeitos do medicamento em estudo (chamado marstacimabe) para o tratamento potencial da hemofilia em pacientes pediátricos. Este estudo inscreverá participantes pediátricos de 1 a 17 anos de forma sequencial. O estudo abrirá inscrições para participantes adolescentes com idade entre 12 e 17 anos primeiro. Depois, crianças de 6 a 11 anos poderão se inscrever. Por último, será permitida a inscrição de crianças de 1 a 5 anos. Este estudo inscreverá participantes que: * tem hemofilia A grave ou hemofilia B moderadamente grave a grave (com ou sem inibidores) * ter registros históricos precisos documentando todas as infusões de fator VIII, fator IX ou agente de bypass e eventos de sangramento por hemofilia por pelo menos 1 ano antes de entrar no estudo * se for um paciente não inibidor, deve estar em um regime de profilaxia de rotina estável com produtos de reposição de fator VIII ou fator IX por pelo menos 12 meses antes da entrada no estudo * se for um paciente com inibidor, deve estar em regime de tratamento de bypass sob demanda durante os 12 meses anteriores à entrada no estudo Todos os participantes deste estudo receberão marstacimabe para uso profilático. O marstacimabe será administrado uma vez por semana como injeção subcutânea (sob a pele). A primeira dose de marstacimabe será administrada no local do estudo pela equipe do local do estudo. Durante o período de tratamento de 12 meses, doses semanais de marstacimabe podem ser administradas em casa ou, se preferir, as doses podem ser administradas pela equipe do centro de estudo. Para nos ajudar a determinar se o medicamento do estudo é seguro e eficaz, compararemos as experiências dos participantes quando estavam tomando o medicamento do estudo com um período histórico em que não o faziam. Os pesquisadores querem ver se o medicamento do estudo funciona na prevenção dos episódios hemorrágicos comumente experimentados por pacientes com hemofilia. Os participantes estarão neste estudo por cerca de 14 meses (aproximadamente 1 mês em um período de triagem, 12 meses recebendo tratamento e 1 mês em um período de acompanhamento) durante os quais visitarão o local do estudo pelo menos 10 vezes. Se preferir, e se os regulamentos locais permitirem, 2 das visitas do estudo podem ser realizadas na casa do participante, em vez de no local do estudo. Haverá também 6 ligações telefônicas programadas aproximadamente a cada 2 meses.