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Sub-registro da gravidez em Pompe

Doença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD-II)Doença de Pompe (de início tardio)Deficiência de maltase ácida 2
Aceitando participantes
Status:
N/A
Fase:
Sanofi
Patrocinador
20
Participantes:

Sobre o estudo

Este sub-registro é um programa multicêntrico, internacional, longitudinal, observacional e voluntário projetado para acompanhar os desfechos da gravidez de qualquer mulher grávida inscrita no Registro de Pompe, independentemente de estar recebendo terapia específica para a doença (como ERT com alglucosidase alfa ou avalglucosidase alfa) e independentemente do produto comercial com o qual ela possa estar sendo tratada. Nenhuma intervenção experimental é realizada; assim, a paciente passará por avaliações clínicas e receberá tratamento padrão conforme determinado pelo médico da paciente. O objetivo principal deste sub-registro é acompanhar os desfechos da gravidez, incluindo complicações e crescimento infantil, em todas as mulheres com doença de Pompe durante a gravidez, independentemente de receberem terapia específica para a doença, como ERT com alglucosidase alfa ou avalglucosidase alfa.

Critérios de elegibilidade

Centros no Brasil

Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo- Site Number : 150978
São Paulo, São Paulo