Registro de doenças de Gaucher e sub-registro de gravidez do International Collaborative Gaucher Group (ICGG)
Sobre o estudo
O Registro ICGG Gaucher é um programa internacional, multicêntrico e estritamente observacional, contínuo, que rastreia os resultados clínicos de rotina para pacientes com doença de Gaucher, independentemente do status do tratamento. Nenhuma intervenção experimental está envolvida; os pacientes no Registro são submetidos a avaliações clínicas e recebem cuidados conforme determinado pelo médico assistente do paciente. Os objetivos do Registro são: * Para melhorar a compreensão da variabilidade, progressão, identificação e história natural da doença de Gaucher, com o objetivo final de melhor orientar e avaliar a intervenção terapêutica. * Para auxiliar a comunidade médica Gaucher com o desenvolvimento de recomendações para monitoramento de pacientes e para fornecer relatórios sobre os resultados dos pacientes, para otimizar o atendimento ao paciente. * Caracterizar a população com doença de Gaucher. * Avaliar a eficácia a longo prazo da imiglucerase e do eliglustat. Sub-registro de Gravidez de Gaucher: O objetivo principal deste sub-registro é monitorar os resultados da gravidez, incluindo complicações e crescimento infantil, em todas as mulheres com doença de Gaucher durante a gravidez, independentemente de receberem terapia específica para a doença. Nenhuma intervenção experimental é dada; assim, um paciente será submetido a avaliações clínicas e receberá tratamento padrão conforme determinado pelo médico do paciente. Se um paciente consentir com este sub-registro, serão coletadas informações sobre o histórico médico e obstétrico do paciente, gravidez e nascimento e, se Se uma paciente consentir na coleta de dados de seu bebê, serão coletados dados sobre o crescimento infantil até o 36º mês pós-parto.