Registro de doenças de Fabry e sub-registro de gravidez
Sobre o estudo
O Registro de Fabry é um programa contínuo, internacional, multicêntrico e estritamente observacional que rastreia os resultados clínicos de rotina para pacientes com doença de Fabry, independentemente do status do tratamento. Nenhuma intervenção experimental está envolvida; os pacientes no Registro são submetidos a avaliações clínicas e recebem cuidados conforme determinado pelo médico assistente do paciente. Os principais objetivos do Registro são: * Para melhorar a compreensão da variabilidade, progressão e história natural da doença de Fabry, incluindo mulheres heterozigotas com a doença; * Para auxiliar a comunidade médica de Fabry no desenvolvimento de recomendações para monitoramento de pacientes e relatórios sobre os resultados dos pacientes para ajudar a otimizar o atendimento ao paciente; * Caracterizar e descrever a população de Fabry como um todo; * Para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo do Fabrazyme® Sub-registro de Gravidez de Fabry: Este sub-registro é um programa multicêntrico, internacional, longitudinal, observacional e voluntário projetado para monitorar os resultados da gravidez de qualquer mulher grávida inscrita no Registro de Fabry, independentemente de ela estar recebendo terapia específica para a doença (como como terapia de reposição enzimática com agalsidase beta) e independentemente do produto comercial com o qual ela possa ser tratada. Os dados do Sub-registro também são usados para cumprir vários requisitos regulatórios globais, para apoiar o desenvolvimento/reembolso de produtos e para outros fins de pesquisa e não relacionados à pesquisa. Nenhuma intervenção experimental é dada; assim, um paciente será submetido a avaliações clínicas e receberá tratamento padrão conforme determinado pelo médico do paciente. Se uma paciente consentir com este sub-registro, serão coletadas informações sobre seu histórico médico e obstétrico, gravidez e nascimento e, se uma paciente consentir com a coleta de dados de seu bebê, serão coletados dados sobre o crescimento infantil até o 36º mês pós-parto. coletados.